• 両社は、失明リスクの高い加齢黄斑変性（AMD）のドライ型に対する経口医薬品の開発に取り組む
• 現在、ACU-4429（一般名：emixustat　hydrochloride）の臨床第2b/3相試験を実施している
• 加齢黄斑変性（AMD）の患者数は全世界で約1億2000万人いると推定され、ドライ型加齢黄斑変性の治療薬は未だ存在していない

大塚製薬株式会社（本社：東京都千代田区、代表取締役社長：岩本太郎、以下「大塚製薬」）とAcucela Inc.（本社：米国ワシントン州シアトル、代表取締役会長・社長兼CEO：窪田良、以下「アキュセラ社」）は、本日、2013年度の視覚と眼科学研究協会会議（ARVO：Association for Research in Vision and Ophthalmology）の年次総会にて、最近終了したACU-4429（一般名：emixustat　hydrochloride）の臨床第2a相試験の結果を発表しました。

ACU-4429は現在、地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性患者を対象に、地図状萎縮の病変の進行を遅らせる効果を実証すべく臨床試験中です。本剤は、簡便な経口による投与が可能な視覚サイクルに選択的に作用する化合物であり、加齢黄斑変性に対する革新的な治療薬候補です。加齢黄斑変性は、先進国で患者の失明原因の第1位を占めており、また、米国では加齢黄斑変性のほとんどはドライ型といわれています。現在、地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性の治療薬として承認を受け上市されている薬剤はまだありません。

臨床第2a相試験デザインについて

本試験は、地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性の患者を対象に、ACU-4429の安全性と忍容性および薬理効果を確認することを目的として実施された無作為化プラセボ対照二重盲検複数回投与試験で、網膜電図検査(ERG)を指標に本剤の網膜に対する薬理作用を確認しました。本試験では、計72名の患者にACU-4429（投与量：朝2mg、5mg、7mg、10mgもしくは夜間5mg）もしくはプラセボを1日1回、90日間にわたり経口投与し、その副作用及びその他安全性情報を評価しました。ACU-4429は現在、地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性の患者を対象とした臨床第2b/3相試験中です。2010年3月には、米国食品医薬品局(FDA)よりファスト・トラックの指定を受けています。

アキュセラ社のアドバイザーであるブラヴィン・U・ドゥゲル博士^※1は、「この度の概念実証試験で、ACU-4429の用量依存的な薬理効果が確認され、本剤が視覚サイクルを遅らせる作用があることが実証されました。今後の臨床試験では、ACU-4429の地図状萎縮の進行抑制及び視力維持に対する効果を立証していきます。」と述べています。

ACU-4429は、過去5件の臨床第1相試験で計125 名の健常人に投与されています。2012年には、初めて地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性の患者を対象に行った臨床第2a相試験の中間結果を発表しました。本試験の最終結果は、本日、ARVOにて発表されました。

ドライ型加齢黄斑変性について

加齢黄斑変性の患者数は全世界で約1億2000万人、米国で約1000万人と推定されています^※2。加齢黄斑変性は失明疾患の主要原因であり、ドライ型加齢黄斑変性は、加齢黄斑変性の中で最も多く見られ、全体の約90%を占めています。ドライ型加齢黄斑変性は、黄斑にある光を感知する細胞が徐々に劣化するのに伴い、中心視力が低下していく眼疾患です。ドライ型加齢黄斑変性が悪化すると、視界の中央部分はぼやけて見えるようになります。そして、黄斑の機能と中心視力が、時間の経過とともに少しずつ失われていきます。
ドゥゲル博士はまた、「失明に至る可能性のある加齢黄斑変性の患者さんにとって、早期発見・早期治療は大変重要です。」と述べています。

アキュセラ社/大塚製薬のACU-4429に関する契約について

アキュセラ社と大塚製薬は、アキュセラ社のリード化合物であるACU-4429に対して北米での共同開発契約を2008年9月4日に締結しました。大塚製薬は、アジア・太平洋地域、中東および北アフリカで独占的な開発と商業化の権利を取得しました。アキュセラ社は、大塚製薬の独占領域以外の欧州および他諸国におけるすべての権利を保有しています。

• ※1 レティナル・コンサルタンツ・オブ・アリゾナ、マネージングパートナー
• ※2 2012 Comprehensive Report on The Global Retinal Pharmaceuticals & Biologics Market, Market Scope.

会社概要

アキュセラ社(Acucela Inc.)