大塚製薬株式会社（本社：東京都千代田区、代表取締役社長：岩本太郎）は、体外診断用医薬品WT1^*1 mRNA測定キット「オーツカ」の使用目的として、急性骨髄性白血病（以下：AML^*2）に加え、骨髄異形成症候群（MDS^*3）の承認を2月14日に取得いたしました。

このたびの承認により、骨髄異形成症候群患者さんの末梢血または骨髄液中のWT1 mRNAを測定し、骨髄異形成症候群の診断補助および進行度モニタリングマーカーとしての使用が可能となります。
骨髄異形成症候群は、原因不明の血球減少症と前白血病状態を呈する疾患群の総称で、その20～30%の患者さんがAMLに移行するといわれています。高齢者に多い疾患で、わが国の患者数は約9,000人（平成20年：厚生労働省調べ）ですが、人口の高齢化に伴い患者数は増加傾向にあるといわれています。

本製品は、AML患者さんの末梢血白血球より抽出したRNAを検体とするWT1 mRNAの発現量を測定するキットとして2007年に発売されました。AMLの治療後に残存する白血病細胞（微小残存病変：MRD^*4）のモニタリングマーカーとして、治療効果の確認、早期の再発診断に有用な体外診断用医薬品として使用されています。このたび骨髄異形成症候群が追加承認されたことで、より広範囲の血液疾患への使用が可能となり、適切な治療方針の決定に役立つことが期待されます。

• *1 WT1: Wilms, Tumor-1 遺伝子【ウイルムス腫瘍-1遺伝子：杉山治夫教授（大阪大学大学院医学系研究科機能診断科学）らにより、白血病細胞において高い発現量を示すことが見出された遺伝子】
• *2 AML：acute myeloid leukemia
• *3 MDS：myelodysplastic syndromes
• *4 MRD：minimal residual disease

大塚製薬は'Otsuka-people creating new products for better health worldwide'の企業理念のもと、世界の人々の健康に寄与してまいります。

製品概要

ご参考

骨髄異形成症候群（MDS）とは

赤血球、白血球、血小板などの血液細胞の元となる骨髄中に存在する造血幹細胞の遺伝子異常によって引き起こされる血液疾患で、その一部が白血病に移行することが特徴です。発症原因はよく分かっておらず、放射線照射や抗がん剤の投与を受けた患者さんに、二次的に起こることがあります。約50%に染色体異常があり、がん遺伝子やがん抑制遺伝子の異常が証明される例もあります。
MDSでは、造血幹細胞の遺伝子異常により赤血球、白血球、血小板などの血液細胞の数が減少し、また血液細胞の形態に様々な異常（異形成）が現れ、これらが診断の重要な決め手となります。
症状は、赤血球の異常により貧血症状が生じたり、血小板の異常により出血しやすくなったり、白血球の異常により感染症にかかりやすくなったりと、個々の患者さんによりさまざまです。
一方、MDSの患者さんの20～30%の方が白血病に移行するといわれています。そのために、診断時に個々の患者さんの白血病への移行のリスクを評価し、それに基づき輸血などの支持療法で経過観察を行うか、化学療法や唯一の根治療法である造血幹細胞移植を選択するなど治療方針を決定することが重要です。