• 常染色体優性多発性のう胞腎（ADPKD）を対象としたトルバプタンの有効性・安全性を検討する追加フェーズ3臨床試験において主要評価項目と副次的評価項目を達成
• 本試験は米国でのトルバプタンのADPKD治療薬としての新薬承認申請（NDA）を目的としたもの
• 試験結果は、今年後半の腎臓病関連学会で発表される予定

大塚製薬株式会社（本社：東京都、代表取締役社長：樋口達夫、以下「大塚製薬」）は、「トルバプタン（一般名）」の常染色体優性多発性のう胞腎（ADPKD）を対象とした追加のフェーズ3試験において、主要評価項目および副次的評価項目を達成したという試験結果の速報（トップラインデータ）が得られましたので、お知らせします。
本試験は米国でのトルバプタンのADPKD治療薬としての新薬承認申請（NDA）を目的としたものです。大塚製薬は2013年8月にFDAから審査完了通知（CRL）を受理後、再申請のための追加試験を実施していました。本試験結果に基づき、FDAと申請に向けた協議を行う予定です。

試験は、トルバプタン未治療のADPKD患者さん1,370名を対象とした多施設、二重盲検、ランダム化プラセボ対照、国際共同試験です。トルバプタン投与に忍容性を示した患者さんを、トルバプタンまたはプラセボ投与群に割り付け、12カ月間投与したときの本剤の有効性と安全性について検討しました。

主要評価項目である、腎機能の指標となる「eGFR（推算糸球体濾過量）」のベースラインから投与終了後フォローアップまでの変化量を比較したところ、トルバプタン投与群はプラセボ投与群に比べ、有意にeGFRの低下を抑制しました(p<0.0001)。また、副次的評価項目である投与期間中の「eGFR変化（スロープの傾き）」においても有意な差が認められました(p<0.0001)。副作用として、下痢、疲労感、多尿、肝機能異常等がみられましたが、本試験で新たに確認された安全性上の問題はありませんでした。

試験結果の詳細については、今年後半の腎臓病関連学会で発表する予定です。

大塚製薬は、今後も世界中の未解決の医療ニーズを満たすため、患者さんやご家族に貢献できる研究開発を進めてまいります。