大塚製薬では、未充足のニーズが高い希少かつ困難な疾患に対応するという取り組みの一環として、FUS変異による筋萎縮性側索硬化症（FUS-ALS）と診断され、現在進行中の臨床試験（又は治験）に参加されなかった方のうち、定められた適格基準を満たす適格な方々を対象に、早期にアクセス可能な仕組み作りに取り組んでいます。

現在、日本、北米、ヨーロッパ、アジアのいくつかの国でこのプログラムを開始する計画です。各地域での利用可能性は、地域の規制要件、プログラム実施スケジュール、適格基準によって異なる場合があります。なお、日本以外で同様のプログラムに参加した場合、日本を含む別の国でのプログラム（日本においては拡大治験）に参加できなくなる可能性があります。

現在、規制当局と相談のうえ、拡大治験を通じた未承認薬の早急な提供を検討しております。