大塚製薬株式会社（本社：東京都千代田区、代表取締役社長：岩本太郎）とAcucela Inc. (本社：米国ワシントン州、CEO：窪田良、以下「Acucela社」) がドライ型加齢黄斑変性症を対象疾患として共同で開発を進めている「ACU-4429」が、3月16日（米国時間）にFDA^*よりファスト・トラックの指定を受けました。FDAのファスト・トラック制度は、深刻な疾患や生命を脅かす可能性のある疾患を対象に開発され医療上のニーズに対して大きな貢献が期待できる化合物の開発・審査の迅速化を目的としたものです。開発プログラムがファスト・トラック対象に指定されることで、FDAからの優先審査対象となる資格が得られます。

• * FDA :Food and Drug Administration（米国食品医薬品局）

加齢黄斑変性症は、光刺激などにより網膜中央部の黄斑が変性を起こし視力の低下を生じる疾患で、脈絡膜内における新生血管の関与の有無により、血管新生が関与するウェット型、関与しないドライ型に分類されます。2007年のVisiongainレポート『The AMD Report (2007-2012)』によると、ウェット型、ドライ型を合わせて、世界で2,900万人を超える患者さんが罹患していると推定されています。また、人口の高齢化に伴い、これからの20年で倍に増えるであろうと考えられている疾患です。加齢黄斑変性症を抱える患者さんのうち、90%にあたる2,600万人の方々は、ドライ型加齢黄斑変性症と言われています。

「ACU-4429」について

「ACU-4429」は、視覚サイクルモデュレーター(VCM^**) に分類される低分子の化合物です。VCMは、網膜内での11シスレチナールの生成を遅らせることで、光刺激などにより生じるA2E^***をはじめとした有害副産物の蓄積を防ぐという作用機序を持ち、複数の非臨床網膜変性モデルにおいて、同メカニズムが確認されています。VCMは、有害副産物の蓄積を防ぐことで、加齢黄斑変性症に深くかかわるとされる補体因子の活性化や網膜細胞死を抑制し、軽症段階からの加齢黄斑変性症の治療への応用が期待されています。現在、「ACU-4429」はドライ型加齢黄斑変性症を対象に臨床第二相試験の開発段階にあります。

• ** VCM: Visual Cycle Modulator
• *** A2E: 網膜細胞への毒性や加齢黄斑変性症の発生に深くかかわるとされる補体因子の活性化作用を持つと考えられている化学物質