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2013年8月6日

大塚製薬株式会社

医療関連事業

常染色体優性多発性嚢胞腎(ADPKD)の適応における
「トルバプタン」の米国FDA諮問委員会審議結果のお知らせ

大塚製薬株式会社(本社:東京都千代田区、代表取締役社長:岩本太郎)は、米国時間8月5日に開催された米国食品医薬品庁(FDA※1)の心血管・腎臓用薬諮問委員会(以下、諮問委員会)において、「トルバプタン」(一般名※2)の新薬承認申請(NDA)は、適切かつ十分にコントロールされた試験において常染色体優性多発性嚢胞腎(ADPKD※3)の治療薬としての良好なリスク・ベネフィットが示されていないとの見解が示されましたので、お知らせいたします(良好なリスク・ベネフィットが示されたとの見解を支持6、不支持9、棄権0)。諮問委員会の見解はFDAの新薬承認審査の際に考慮されますが、拘束力のあるものではありません。

尚、FDAは本年ADPKD治療薬としてトルバプタンの新薬申請(NDA)を受理し、優先審査品目に指定しています。審査終了目標日は、処方薬ユーザーフィー法(PDUFA※4)に基づき、2013年9月1日に設定されています。

諮問委員会の見解を受け、弊社米国現地法人である大塚ファーマシューティカルD&C Inc.の上級副社長兼戦略責任者のロバート・マクエイドは、「トルバプタンは遺伝性の希な疾病であるADPKDの新しい治療薬として患者さんや医師に貢献できるものと考えています。諮問委員会の結果については真摯に受けとめ、議論された項目について今後もFDAと協議を続けてまいります」と述べています。

  • ※1 Food and Drug Administration
  • ※2 販売名は未定です
  • ※3 Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease
  • ※4 Prescription Drug User Fee Act

参考資料

トルバプタンについて

トルバプタンは、世界で初めてのADPKDの進行を抑制する治療薬として、現在、FDAによる審査を受けています。臨床試験においては、慢性腎臓病(CKD)ステージ1~3の患者さんに対する有効性が示されました。ADPKDの嚢胞は、バソプレシンというホルモンがV2-受容体に結合することにより誘導・促進されることが知られています。その作用は、嚢胞の形成、嚢胞液の嚢胞内への分泌、そして嚢胞の成長を加速させ、腎臓の肥大、最終的には腎不全に至ることになります。
トルバプタンは、選択的にバソプレシンのV2-受容体への結合を阻害し、cAMPの上昇を抑制することによって、腎臓の嚢胞の増殖と増大を抑え、ADPKDの進行を遅らせると考えられています。

ADPKDについて

常染色体優性多発性嚢胞腎(ADPKD)は、遺伝子の変異により、腎臓に嚢胞(水がたまった袋)が無数にできて腎臓が何倍にも大きくなり、腎機能が徐々に低下していく、遺伝性の病気です。70歳までに半数近くの患者さんが腎不全に陥ると言われています。根本的な治療方法は確立されておらず、有効な治療薬も無いため、腎機能の低下に伴い、人工透析か腎移植が必要となります。遺伝性の疾患のなかでも発症頻度が高く、米国では約12万人、日本には約3万1千人の患者さんがいると言われています。典型的な常染色体優性型遺伝形式を示し、両親のいずれかが変異遺伝子を保有している場合、半分の確率で子どもに遺伝します。多くの場合は成人してから発現し、初期症状としては血尿、腹痛・腰背部痛、腹部膨満などが見られます。また、腎機能の低下以前から高血圧を合併することが多く、脳動脈瘤や肝嚢胞なども通常より高い頻度で合併します。診断は家族歴と画像検査の確認により可能です。


本ニュースリリースの掲載情報は、発表当時のものです。

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