大塚製薬株式会社（本社：東京都千代田区、代表取締役社長：岩本太郎）は、定量リアルタイムRT-PCR法による体外診断用医薬品WT1^*1 mRNA測定キット「オーツカ」を用いた検査が、急性骨髄性白血病（以下：AML^*2）に加え、骨髄異形成症候群（MDS^*3）で8月1日より保険適用になりましたのでお知らせいたします。

本製品は、AML患者さんの末梢血白血球より抽出したRNAを検体としてWT1 mRNAの発現量を測定するキットとして2007年に発売され、AMLの治療後に残存する白血病細胞（微小残存病変：MRD^*4）のモニタリングマーカーとして、治療効果の確認や早期の再発診断に有用な体外診断用医薬品として使用されています。この度、新たに、末梢血白血球又は骨髄液有核細胞より抽出したRNAを用いたMDSの診断補助又は進行度モニタリングマーカーとして保険適用されました。

MDSでは、末梢血や骨髄液を用いた血液細胞の異常や染色体異常の検査により白血病への移行リスクが評価されています。WT1 mRNAの検査が加わることにより、これまでのリスク評価が低リスクであってもWT1 mRNAが高値を示す場合は、高い移行リスクが考えられることから、これまで以上に白血病への移行リスクの評価や治療方針を決定するために、有用な情報が提供されることが期待されます。

現在、MDSのリスク評価の指標としては、IPSS^*5やWPSS^*6が利用されています。いずれも骨髄穿刺液を用いた染色体検査を必須としますが、染色体検査は検査結果が得られるまで　3日から数週間の時間を要することや、骨髄穿刺液が採取できない場合、検査に必要な細胞が得られない場合に、検査ができないことがあります。本製品は、骨髄液が採取できない場合でも末梢血より抽出したRNAを使用することができます。

本製品は、現行のIPSSやWPSSの評価に加え新たなマーカーとして適切な治療方針の決定に寄与するものと考えています。

骨髄異形成症候群は、原因不明の血球減少症と前白血病状態を呈する難治性疾患で、その20～30%の患者さんがAMLに移行するといわれています。高齢者に多い疾患で、わが国の患者数は約9,000人（平成20年、厚生労働省）と推計されています。人口の高齢化に伴い患者数は増加傾向にあります。

• *1: WT1:ウイルムス腫瘍-1遺伝子（Wilms' Tumor-1 遺伝子） WT1遺伝子は、杉山治夫教授（大阪大学大学院医学系研究科機能診断科学）らにより、白血病細胞において高い発現量を示すことが見出されました。
• *2: AML：acute myeloid leukemia
• *3: MDS：myelodysplastic syndrome
  当適用範囲において大塚製薬は特許実施許諾を得ております。(特許番号：3122771)
• *4: MRD：minimal residual disease
• *5: IPSS：国際予後判定システム（International Prognostic Scoring System）
• *6: WPSS：WHO分類に基づく予後判定システム（WHO classification-based prognostic scoring system）

【製品概要】

【保険適用の内容】